近日，有两家公司发布公告称，有生物制品1类新药正式拿到临床批件，即将进入Ⅲ期临床。笔者定睛看了两看，发现了不得了的大事情，这两家公司分别是人福医药和诺思兰德，而生物制品1类新药为同一类产品，即重组肝细胞生长因子质粒注射液。这名字听着就像绕口令似的，别急，下面笔者详细给诸位讲讲这到底是个啥玩意儿，以及为啥说这个药进入Ⅲ期临床是不得了的大事情。
国内外暂无同类产品上市的基因治疗药物
基因治疗药物是指将外源基因通过基因转移技术将其导入到受体细胞中并使其表达，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，从而达到治疗目的的药物。之前显赫一时的“今又生”就是CFDA于2004年批准的全球首个抗肿瘤基因治疗药物。
诺思兰德和人福医药研发的重组肝细胞生长因子质粒也是一种基因治疗药物，且国内外暂无同类产品上市。其中，诺思兰德的重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液（NL003）是利用新型肝细胞生长因子（HGF）基因和高效pCK载体构建的一种裸质粒型基因治疗药物；而人福医药的重组质粒-肝细胞生长因子注射液（PUDK-HGF）是以表达质粒为载体、肝细胞生长因子为治疗基因的一种生物制品，笔者认为这两个基因治疗药物的区别在于载体有所不同。此外，诺思兰德的NL003还入选了国家“十一五”重大新药创制科技重大专项。
笔者将这两个药物的具体情况整理如下：
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名称 |
重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液（NL003） |
重组质粒-肝细胞生长因子注射液（PUDK-HGF） |
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研发公司 |
诺思兰德 |
人福医药 |
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临床批件号 |
2017L04713 |
2017L04851 |
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注册分类 |
治疗用生物制品1+3类 |
治疗用生物制品1类 |
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适应症 |
下肢动脉缺血性疾病（CLI）、冠状动脉缺血性疾病（CAD）、糖尿病周围神经病变（DPN） |
肢体动脉闭塞症、肢体静息痛和缺血性溃疡等严重血管疾病 |
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研究进度 |
已完成国内Ⅱ期临床和美国Ⅱ期临床，拿到Ⅲ期临床批件；已获中国、美国、韩国和欧洲专利 |
已完成国内Ⅱ期临床，拿到Ⅲ期临床批件 |
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作用机理 |
将本品注射于缺血部位的肌肉内，转染横纹肌细胞，表达和分泌具有血管生长作用的肝细胞生长因子（HGF），在局部形成侧支循环，建立“分子搭桥”机制，增加缺血部位的血液供应，以达到治疗动脉缺血性疾病的目的 |
与诺思兰德的作用机理相似 |
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临床研究 结果 |
I期和II期临床研究结果显示其具有良好的安全性和有效性，其中治疗CLI的I期临床研究具体结果为：本品能有效减轻疼痛，促进溃疡或坏疽的愈合/好转，其中疼痛评分从治疗前（D0）5.59分降低到治疗后（D90）1.64分；6/9例溃疡/坏疽好转，2例完全愈合 |
I期和II期临床研究结果显示其具有良好的安全性和有效性 |
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竞品情况 |
目前国内外暂无同类药物上市 |
目前国内外暂无同类药物上市 |
国内潜在市场超 30 亿
诺思兰德和人福医药的重组肝细胞生长因子质粒适应症主要包括下肢动脉缺血性疾病、冠状动脉缺血性疾病、肢体静息痛等，其中下肢动脉缺血性疾病主要分为下肢动脉硬化性闭塞症、糖尿病肢体缺血症、血栓闭塞性脉管炎三种，国内现有下肢动脉缺血患者超过 3000 万，对中老年人的身体危害极大。目前，下肢动脉缺血性疾病尚无能彻底治愈的药物，基因治疗或许在将来成为最佳的选择。有业内人士根据 3000 万患者基数进行测算，重组肝细胞生长因子质粒市场规模达到30亿元左右。
如今，诺思兰德和人福医药的研发进度可谓并驾齐驱，到底谁先能够顺利上市，笔者将为您持续关注哦。
来源：CPhI制药在线
